Σύγκρουση γιγάντων με φόντο νέες θεραπείες που περιμένουν εκατομμύρια ασθενείς με λευχαιμία και λέμφωμα.
Του Δημήτρη Φαναριώτη
Οι θεραπείες για την αντιμετώπιση του καρκίνου, οι οποίες μεταλλάσσουν γενετικά τα κύτταρα του αίματος των ασθενών με στόχο την καλύτερη αντιμετώπιση της νόσου, έχουν παρουσιάσει εντυπωσιακά αποτελέσματα σε κλινικές δοκιμές, όπως γράφει η «Wall Street Journal».
Ωστόσο οι μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες και οι εταιρείες βιοτεχνολογίας πρέπει να ξεπεράσουν μια σειρά μεγάλων εμποδίων προκειμένου να εφαρμοστούν αυτές οι θεραπείες ευρέως στα νοσοκομεία – και στα εμπόδια βεβαίως περιλαμβάνεται και το υψηλό κόστος.
Ας πάρουμε όμως τα πράγματα από την αρχή: Σε δυο διαφορετικές κλινικές δοκιμές που πραγματοποίησαν ισάριθμες μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες, σχεδόν το 90% των ασθενών με λευχαιμία είδαν τη νόσο να εξαφανίζεται από το αίμα τους μετά τη θεραπεία που έκαναν με τα αποκαλούμενα κύτταρα CAR T.
Οι δοκιμές έγιναν αντιστοίχως τον περασμένο Δεκέμβριο και Φεβρουάριο σε μικρό αριθμό ασθενών (22 παιδιών από φαρμακευτική εταιρεία κολοσσό και 16 ενηλίκων από επίσης μεγάλη εταιρεία βιοτεχνολογίας). Οι ασθενείς και των δύο ομάδων είχαν λευχαιμία και είχαν ήδη υποστεί εξουθενωτικές συμβατικές χημειοθεραπείες.
Τα αποτελέσματα της θεραπείας με τα κύτταρα CAR T, όπως δήλωσε ο αιματολόγος και επίκουρος καθηγητής στην Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου του Χάρβαρντ Ντάνιελ ντε Αντζελο, ήταν ενθαρρυντικά και πρόσθεσε ότι η συγκεκριμένη ίσως είναι μια από τις πλέον συναρπαστικές θεραπείες που έχει ανακοινωθεί για τον καρκίνο εδώ και πολύ πολύ καιρό.
Στο ίδιο μήκος κύματος και ο επικεφαλής ερευνητής μεγάλης φαρμακευτικής εταιρείας, ο οποίος σχολιάζοντας τη θεραπεία στη «Wall Street Journal» την αποκάλεσε «εξαιρετικά σημαντική» προσθέτοντας ότι η θεραπεία μορφών καρκίνου, όπως η λευχαιμία και το λέμφωμα, είναι εύλογες μέσω της τεχνολογία CAR. «Στόχος μας είναι να φτάσει στους ασθενείς το συντομότερο δυνατόν», πρόσθεσε.
Από τον Ιούλιο μάλιστα η CAR έχει επισήμως καταχωριστεί από την FDA (την αμερικανική Υπηρεσία Ασφάλειας Τροφίμων και Φαρμάκων) και στόχος είναι να πάρει έγκριση και να «βγει» στην αγορά το 2016.
Σε τι συνίστανται ωστόσο οι θεραπείες με CAR;
Πρόκειται για έναν συνδυασμό γενετικής βελτίωσης και «ανοσοθεραπείας», όπου το ίδιο το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς χρησιμοποιείται για να πολεμήσει τη νόσο. Μεταξύ άλλων περιλαμβάνει την εξαγωγή μιας κατηγορίας λεμφοκυττάρων τα οποία αποκαλούνται και κύτταρα Τ από το αίμα του ασθενούς. Στη συνέχεια, τα κύτταρα αυτά τροποποιούνται γενετικά, «μεγαλώνουν» σε εργαστήριο για δέκα ημέρες και στη συνέχεια εγχύονται εκ νέου στο αίμα του ασθενούς.
Συνήθως τα κύτταρα Τ συνδυάζονται με έναν απενεργοποιημένο ιό ο οποίος τα κάνει να παράγουν τους χιμαιρικούς υποδοχείς αντιγόνου ή αλλιώς CAR (Chimeric Antigen Receptors) οι οποίοι «αναγνωρίζουν» και «στοχοποιούν» τις κακοήθεις πρωτεΐνες στην επιφάνεια του καρκινικού κυττάρου.
Οπως εύκολα μπορεί να καταλάβει κανείς, η νέα αυτή θεραπεία έχει προκαλέσει έναν ανταγωνιστικό «οργασμό» των κολοσσών του φαρμάκου και της βιοτεχνολογίας, οι οποίοι σε συνεργασία με κορυφαίους επιστήμονες, πανεπιστημιακούς και ερευνητές προσπαθούν να κόψουν πρώτοι το «νήμα», το οποίο στην περίπτωση αυτή είναι η χορήγηση της συγκεκριμένης θεραπείας στα δεκάδες εκατομμύρια των ασθενών παγκοσμίως.
Κανείς ωστόσο δεν πρέπει να βιαστεί να επικροτήσει τη θεραπεία, καθώς υπάρχουν ακόμη σειρά προβλημάτων, όπως, για παράδειγμα, πόσο μεγάλη πρέπει να είναι η διάρκεια της θεραπείας. Κι αυτό είναι κάτι εξαιρετικά δύσκολο να εκτιμηθεί, δεδομένου του μικρού αριθμού ασθενών οι οποίοι έχουν υποβληθεί σ’ αυτήν, αλλά και για τον επιπρόσθετο λόγο ότι πολλοί εξ αυτών των οποίων ο καρκίνος τους υποχώρησε μετά τη θεραπεία με CAR στη συνέχεια επιλέχθηκαν για μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων, η οποία μπορεί να τους αυξήσει το προσδόκιμο επιβίωσης.
Αλλο σημαντικό πρόβλημα αποτελεί η δυνάμει επικίνδυνη παρενέργεια του «συνδρόμου έκκλησης κυτοκίνης», μία αντίδραση του ανοσοποιητικού συστήματος η οποία δείχνει μεν ότι η θεραπεία λειτουργεί, αλλά μπορεί να προκαλέσει απότομη πτώση της πίεσης στο αίμα και να ανεβάσει πολύ τον καρδιακό παλμό. Μάλιστα ο θάνατος δύο ασθενών που τους χορηγήθηκε η θεραπεία τον περασμένο Μάρτιο οδήγησε σε προσωρινή διακοπή των ερευνών λόγω ανησυχιών για ακριβώς αυτήν την απότομη όσο και επικίνδυνη αντίδραση του ανοσοποιητικού συστήματος.
Το κορυφαίο, ωστόσο, εμπόδιο δεν είναι άλλο από το κόστος της θεραπείας. Κι αυτό επειδή η γενετική μηχανική, η οποία είναι απαραίτητη στις θεραπείες CAR, είναι εξαιρετικά σύνθετη στην παραγωγή της, αφού κάθε θεραπεία είναι προσωπική, δεδομένου ότι χρησιμοποιεί τα αιματικά κύτταρα του ίδιου του ασθενούς. Μάλιστα, σύμφωνα με εκτιμήσεις ειδικών ιατρικών αναλυτών, η θεραπεία για έναν μόνο καρκινοπαθή μπορεί να φτάσει και τις 500.000 δολάρια…
eleutheriellada
Οι θεραπείες για την αντιμετώπιση του καρκίνου, οι οποίες μεταλλάσσουν γενετικά τα κύτταρα του αίματος των ασθενών με στόχο την καλύτερη αντιμετώπιση της νόσου, έχουν παρουσιάσει εντυπωσιακά αποτελέσματα σε κλινικές δοκιμές, όπως γράφει η «Wall Street Journal».
Ωστόσο οι μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες και οι εταιρείες βιοτεχνολογίας πρέπει να ξεπεράσουν μια σειρά μεγάλων εμποδίων προκειμένου να εφαρμοστούν αυτές οι θεραπείες ευρέως στα νοσοκομεία – και στα εμπόδια βεβαίως περιλαμβάνεται και το υψηλό κόστος.
Ας πάρουμε όμως τα πράγματα από την αρχή: Σε δυο διαφορετικές κλινικές δοκιμές που πραγματοποίησαν ισάριθμες μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες, σχεδόν το 90% των ασθενών με λευχαιμία είδαν τη νόσο να εξαφανίζεται από το αίμα τους μετά τη θεραπεία που έκαναν με τα αποκαλούμενα κύτταρα CAR T.
Οι δοκιμές έγιναν αντιστοίχως τον περασμένο Δεκέμβριο και Φεβρουάριο σε μικρό αριθμό ασθενών (22 παιδιών από φαρμακευτική εταιρεία κολοσσό και 16 ενηλίκων από επίσης μεγάλη εταιρεία βιοτεχνολογίας). Οι ασθενείς και των δύο ομάδων είχαν λευχαιμία και είχαν ήδη υποστεί εξουθενωτικές συμβατικές χημειοθεραπείες.
Τα αποτελέσματα της θεραπείας με τα κύτταρα CAR T, όπως δήλωσε ο αιματολόγος και επίκουρος καθηγητής στην Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου του Χάρβαρντ Ντάνιελ ντε Αντζελο, ήταν ενθαρρυντικά και πρόσθεσε ότι η συγκεκριμένη ίσως είναι μια από τις πλέον συναρπαστικές θεραπείες που έχει ανακοινωθεί για τον καρκίνο εδώ και πολύ πολύ καιρό.
Στο ίδιο μήκος κύματος και ο επικεφαλής ερευνητής μεγάλης φαρμακευτικής εταιρείας, ο οποίος σχολιάζοντας τη θεραπεία στη «Wall Street Journal» την αποκάλεσε «εξαιρετικά σημαντική» προσθέτοντας ότι η θεραπεία μορφών καρκίνου, όπως η λευχαιμία και το λέμφωμα, είναι εύλογες μέσω της τεχνολογία CAR. «Στόχος μας είναι να φτάσει στους ασθενείς το συντομότερο δυνατόν», πρόσθεσε.
Από τον Ιούλιο μάλιστα η CAR έχει επισήμως καταχωριστεί από την FDA (την αμερικανική Υπηρεσία Ασφάλειας Τροφίμων και Φαρμάκων) και στόχος είναι να πάρει έγκριση και να «βγει» στην αγορά το 2016.
Σε τι συνίστανται ωστόσο οι θεραπείες με CAR;
Πρόκειται για έναν συνδυασμό γενετικής βελτίωσης και «ανοσοθεραπείας», όπου το ίδιο το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς χρησιμοποιείται για να πολεμήσει τη νόσο. Μεταξύ άλλων περιλαμβάνει την εξαγωγή μιας κατηγορίας λεμφοκυττάρων τα οποία αποκαλούνται και κύτταρα Τ από το αίμα του ασθενούς. Στη συνέχεια, τα κύτταρα αυτά τροποποιούνται γενετικά, «μεγαλώνουν» σε εργαστήριο για δέκα ημέρες και στη συνέχεια εγχύονται εκ νέου στο αίμα του ασθενούς.
Συνήθως τα κύτταρα Τ συνδυάζονται με έναν απενεργοποιημένο ιό ο οποίος τα κάνει να παράγουν τους χιμαιρικούς υποδοχείς αντιγόνου ή αλλιώς CAR (Chimeric Antigen Receptors) οι οποίοι «αναγνωρίζουν» και «στοχοποιούν» τις κακοήθεις πρωτεΐνες στην επιφάνεια του καρκινικού κυττάρου.
Οπως εύκολα μπορεί να καταλάβει κανείς, η νέα αυτή θεραπεία έχει προκαλέσει έναν ανταγωνιστικό «οργασμό» των κολοσσών του φαρμάκου και της βιοτεχνολογίας, οι οποίοι σε συνεργασία με κορυφαίους επιστήμονες, πανεπιστημιακούς και ερευνητές προσπαθούν να κόψουν πρώτοι το «νήμα», το οποίο στην περίπτωση αυτή είναι η χορήγηση της συγκεκριμένης θεραπείας στα δεκάδες εκατομμύρια των ασθενών παγκοσμίως.
Κανείς ωστόσο δεν πρέπει να βιαστεί να επικροτήσει τη θεραπεία, καθώς υπάρχουν ακόμη σειρά προβλημάτων, όπως, για παράδειγμα, πόσο μεγάλη πρέπει να είναι η διάρκεια της θεραπείας. Κι αυτό είναι κάτι εξαιρετικά δύσκολο να εκτιμηθεί, δεδομένου του μικρού αριθμού ασθενών οι οποίοι έχουν υποβληθεί σ’ αυτήν, αλλά και για τον επιπρόσθετο λόγο ότι πολλοί εξ αυτών των οποίων ο καρκίνος τους υποχώρησε μετά τη θεραπεία με CAR στη συνέχεια επιλέχθηκαν για μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων, η οποία μπορεί να τους αυξήσει το προσδόκιμο επιβίωσης.
Αλλο σημαντικό πρόβλημα αποτελεί η δυνάμει επικίνδυνη παρενέργεια του «συνδρόμου έκκλησης κυτοκίνης», μία αντίδραση του ανοσοποιητικού συστήματος η οποία δείχνει μεν ότι η θεραπεία λειτουργεί, αλλά μπορεί να προκαλέσει απότομη πτώση της πίεσης στο αίμα και να ανεβάσει πολύ τον καρδιακό παλμό. Μάλιστα ο θάνατος δύο ασθενών που τους χορηγήθηκε η θεραπεία τον περασμένο Μάρτιο οδήγησε σε προσωρινή διακοπή των ερευνών λόγω ανησυχιών για ακριβώς αυτήν την απότομη όσο και επικίνδυνη αντίδραση του ανοσοποιητικού συστήματος.
Το κορυφαίο, ωστόσο, εμπόδιο δεν είναι άλλο από το κόστος της θεραπείας. Κι αυτό επειδή η γενετική μηχανική, η οποία είναι απαραίτητη στις θεραπείες CAR, είναι εξαιρετικά σύνθετη στην παραγωγή της, αφού κάθε θεραπεία είναι προσωπική, δεδομένου ότι χρησιμοποιεί τα αιματικά κύτταρα του ίδιου του ασθενούς. Μάλιστα, σύμφωνα με εκτιμήσεις ειδικών ιατρικών αναλυτών, η θεραπεία για έναν μόνο καρκινοπαθή μπορεί να φτάσει και τις 500.000 δολάρια…
eleutheriellada
Σχόλια
Στο logiosermis.net δημοσιεύεται κάθε σχόλιο. Θεωρούμε ότι ο καθένας έχει το δικαίωμα να εκφέρει ελεύθερα τις απόψεις του, οι οποίες εκφράζουν αποκλειστικά τον εκάστοτε σχολιαστή. Τα συκοφαντικά ή υβριστικά σχόλια θα διαγράφονται χωρίς προειδοποίηση. Περισσότερα στις οδηγίες χρήσης.